患者和公众对数据密集型卫生研究治理的偏好:调查研究

介绍

为数据密集型卫生研究建立道德治理框架存在各种建议[1，2]。然而，经验教训指出，目前并没有适合目的的管治框架[3.，4]。与此同时，在大型、大数据驱动的研究项目中，不能通过简单地收集和综合参与项目的数据库的现有治理元素来实现监督[3.，5]。此外，人们越来越意识到需要一种所谓的社会许可，以确保患者和公众对数据密集型卫生研究的支持、合作和信任[5-8]。作为欧洲数据战略的一部分，欧洲卫生数据空间目前的筹备发展也反映了这些治理挑战[9-11]。因此，很明显，我们需要了解患者和公众对这样一个治理框架应该是什么样子的偏好。在这种情况下，我们使用复数形式的“publics”，以强调单数形式的“public at large”所包含的多样性[12，13]。

先前对患者和公众观点的实证研究表明，他们普遍对数据共享持积极态度。尽管如此，他们对数据密集型卫生研究的支持不是无条件的[5，8，14]。此外，当条件满足时，人们往往更支持数据密集型卫生研究的数据共享[5，8，14-18]。保护病人的私隐及保障个人健康资料的保密及安全，是支持资料共享的重要条件[5，8，14，19，20.]。健康数据研究可能导致的伤害风险在这些条件中发挥重要作用，并从长远来看影响总体支持[5，8，14，18]。更具体地说，数据滥用或误用的可能性在患者的风险认知中占有重要地位[5，8，14，17-19，21]。鉴于数据密集型卫生研究作为一种有助于公共利益的公共产品的地位是普遍存在的，需要保证这一地位，以获得和保持支持[8，15，22，23]。有鉴于此，实证研究结果指出，在涉及卫生数据研究的利益攸关方的利益和风险之间取得适当的平衡至关重要[6，14，18，24，25]。商业团体(如制药公司)的二次使用使维持这种平衡变得复杂。商业参与被认为伴随着严重削弱使用数据的公众利益的动机，例如逐利[14，18，19]。因此，个人控制在患者和公众对治理的看法中起着重要作用[8，17，18]，例如具体知情同意的规定[20.，22，26，27]。然而，在数据密集型卫生研究的背景下，具体知情同意的可行性受到了质疑[8，18]。道德和治理框架以不同方式保证信任的替代方案日益被视为可行和适当的[6，28]。其中一个例子是委托数据查阅委员会在控制数据共享和研究方面发挥更突出的作用[19，22，23]。然而，外行对研究、监督和治理实践的认识和理解水平较低，目前构成了这条道路的障碍[8，14，17]。随着研究、患者和公众之间距离的增加[5，17-19]，寻求透明和积极的沟通方式是关键[8，12]。此外，特别是有关数据使用上下文的相关信息由谁,研究内容应提供[1，20.，23，29]。

个人控制的概念在患者和公众对数据密集型卫生研究治理的态度中仍然发挥着重要作用[8，17，18]。然而，实证研究越来越多地指出，治理是在研究、研究组织和数据共享实践中获得信任的一种手段[5，6，17，18]。实证文献揭示了一些有价值的见解，这些见解对患者和公众支持数据密集型卫生研究很重要。然而，对于需要哪种类型的治理政策和措施，我们所知甚少[5]。在这项研究中，我们基于这些见解以及先前关于社会认可治理要素的概念工作[5]，以进一步实施治理，并通过询问患者和公众寻求经验投入。因此，本研究的目的是进一步了解如何在治理框架中将支持治理的条件付诸实践。因此，我们采用了一个涉及3个主题的结构:(1)对卫生数据共享条件的看法，(2)对卫生数据共享政策和治理措施的偏好，以及(3)患者和公众参与的作用和实施。

方法

目标与设计

本次调查的目的是确定患者和公众对数据密集型卫生研究治理的偏好。问卷的第一版在来自欧洲心脏网络及其荷兰成员组织Harteraad的患者小组中进行了两次试点测试。在此之后，对问题的措辞作了一些小改动。最终的问卷由17个问题组成，分布在5页上，受访者需要大约10分钟才能完成。受访者可以回顾和修改他们的答案。除英文版外，问卷还被翻译成丹麦语、德语、法语、荷兰语、瑞典语、芬兰语、西班牙语、葡萄牙语、罗马尼亚语和斯洛文尼亚语，以方便人们参与并促进广泛接受。我们使用了5点，李克特项目问题以及多项选择题(见多媒体附件1)。通过使用6个月后过期的cookie避免重复条目，防止用户访问两次调查。

道德的考虑

这种不引人注目的、非医学的科学研究并不需要伦理委员会的批准。根据荷兰法律，这项研究不受医学研究伦理委员会的审查(涉及人体受试者的医学研究法案[WMO];中央人体研究委员会)。在开始问卷调查之前，参与者对使用他们的答案进行科学研究表示知情同意。

设置

这项调查是通过BigData@Heart项目的合作伙伴欧洲心脏网络(European Heart Network)在有目的的样本中进行的在线数字分发。欧洲心脏网络是一个欧洲基金会和协会联盟，致力于预防心血管疾病，支持和代表整个欧洲的患者利益。欧洲心脏网络本身、其27个成员组织及其参与欧洲委员会的卫生政策平台为分发提供了便利。该调查通过患者小组进行分发;电子邮件和在线通讯;并呼吁人们参与网络项目、电子邮件和各种社交媒体平台(Twitter、Facebook、LinkedIn)。使用Qualtrics XM调查工具进行调查。唯一的入选标准是年龄在18岁及以上。参加是自愿的，没有奖励。该调查于2021年2月9日至2021年5月10日进行。

分析

我们分析了完整问卷和不完整问卷。分析侧重于描述性统计和探索主题变量内部和之间的模式。数据分析使用SPSS版本26 (IBM Corp, Armonk, NY)。对于李克特项目序数变量，我们报告描述性统计数据，包括每个类别的响应百分比、中位数和IQR。对于多项选择分类变量，我们报告每个类别的频率和百分比以及模式。对于描述性统计，我们报告有效的百分比。

使用推理统计，我们比较了组，并测试了数据共享条件偏好以及政策和措施之间的关联。我们采用了非参数卡方独立检验，Mann-WhitneyU检验、Kruskal-Wallis检验和Spearman秩序相关性，因为参数统计基础的假设被违反。更根本的是，由于调查变量测量的顺序和分类水平，非参数统计更合适[30.-33]。

我们使用0.05的α水平来确定所有统计检验的显著性。所有测试都是双尾的。对于所有报告的试验，(非参数)假设都得到满足。由于缺失数据是分散的，特定的缺失数据模式不明显，并且所有变量的缺失数据小于5%，因此假设缺失数据可以忽略。我们通过习惯的成对删除案例来处理非参数统计检验中的缺失数据，这对于具有弥漫性和少量缺失数据的大样本量是稳健的[34，35]。因此，不同测试的样本量略有不同。为了推断卡方独立检验的关联方向，因变量被虚拟编码。

结果

共有987名受访者参与调查:81.7%(788/964)的受访者为心血管疾病患者，58.9%(576/978)的受访者为男性。受访者年龄相对较大，80.5%(782/972)的受访者来自荷兰。看到表1对于背景变量的概述。

卫生数据共享条件意见

我们询问了参与者对为科学健康研究目的分享健康数据的总体态度。一般而言，62.7% (615/981;中位数5,IQR 4-5)的受访者表示他们强烈支持为健康研究分享他们的健康数据其次是23.8% (233/981)有点喜欢健康数据共享。共有86.5%(848/981)的人赞成分享他们的健康数据。卫生数据共享条件的几个方面被认为很重要。受访者(458/981,46.7%;中位数5,IQR 3-5)发现接受研究项目信息非常重要， 38.9% (380/978;中位数5,IQR 2-5)非常重要能够决定哪些研究人员或组织可以访问他们的数据。此外，35.3% (346/980;中位数5,IQR 2-5)认为能够决定哪些研究项目可以访问他们的数据非常重要， 23.1%(226/980)的受访者有此想法高度不重要。考虑了选择共享哪种类型的健康数据非常重要增加33.3% (325/977;中位数5,IQR 1-5)的受访者。相反，26.7%(261/977)的人认为是高度不重要给他们。

33.3%的人喜欢匿名分享数据(328/985;模式2)，而22.9%(226/985)的人认为需要匿名。26.1%(257/985)的受访者首选匿名数据共享。受访者表示有相关研究问题的研究人员或组织(423/983,43.0%;模式1)和来自政府或非营利组织的研究人员(423/983,43.0%)应该有权访问他们的数据。见中表S1多媒体附件2详细的描述结果。

我们测试了年龄、性别、教育水平和作为患者的身份等背景变量是否与参与者为健康研究共享其健康数据的意愿相关表2和3.)。受教育程度越高，分享健康数据的意愿越高(ρ=0.096, n=962年,P =.003)。然而，所有受教育程度的人都强烈支持分享他们的健康数据(中位数为5)，除了那些受教育程度低于中学或高中的人。因此，我们额外测试了与教育水平相关的因变量。

参与者分享健康数据的意愿与匿名偏好显著相关(χ²₁₂n = 134.5,=979年,P <措施,φ_c= 0.214);支持健康数据共享的参与者中，32.9%(279/848)的人倾向于匿名，其次是28.2%(239/848)的人倾向于匿名。相比之下，72%(31/43)反对健康数据共享的参与者要求匿名。参与者的教育水平也与匿名偏好显著相关(χ²₁₈n = 44.5,=966年,P <措施,φ_c= 0.124)。然而，对匿名的偏好在不同的教育水平上遵循相同的模式，就像分享健康数据的意愿一样。

我们发现，更愿意共享数据的受访者对选择共享哪些健康数据、为哪些项目共享以及与谁共享不太感兴趣表4)。

此外，分享健康数据的意愿与哪些类型的研究人员可以访问参与者的数据显著相关(χ²₁₂n = 34.9,=977年,P <措施,φ_c= 0.109);在支持健康数据共享的受访者中，43.2%(366/847)的人希望所有研究人员和有相关研究问题的组织都能访问他们的数据。略少(355/847,41.9%)希望只有政府或非营利组织的研究人员才能访问他们的数据。

健康数据共享政策和治理措施的首选项

研究参与者表达了他们对研究人员共享或使用数据库健康数据的数据共享政策和治理措施的看法:80.6%(787/976)的人考虑了这一点非常重要数据库高度安全，难以进入(中位数5,IQR 5-5)。考虑了随时删除健康数据的可能性非常重要60.6% (589/972;中位数5,IQR 4-5)， 55.5% (538/969;中位数5,IQR 4-5)认为非常重要能够决定卫生数据共享的条件，例如国际数据共享或商业使用的限制。最后，研究人员在获取数据访问前进行可靠性检查非常重要83.2% (805/967;中位数5,IQR 5-5)。

此外，我们还询问了参与者他们最赞成的7项治理措施中的哪3项。有23.5%的人选择对数据滥用进行制裁(637/2708;模式6)参与者。此外，22.4%(607/2708)受访者赞成由独立的资料查阅委员会评估查阅资料要求。见中表S2多媒体附件2详细的描述结果。

更愿意共享健康数据与两种数据共享策略相关(见表S3)多媒体附件2)。健康数据随时被删除的可能性(ρ= -0.118, n=967年,P <.001)以及能够决定卫生数据共享的条件(ρ= -0.173, n=964年,P <.001)与不太愿意分享健康数据显著相关。此外，较高的教育水平与对数据库安全性更大的偏好显著相关(ρ=0.145, n=957年,P <措施)。

共享健康数据的意愿与若干数据共享治理措施显著相关:赞成共享健康数据的参与者中，63.4%(538/848)赞成成立独立委员会评估健康数据访问请求(χ²₄n = 11.8,=981年,P =02,φ_c= 0.110)。此外，支持健康数据共享的人中，66.2%(561/848)倾向于对滥用数据者进行制裁(χ²₄n = 7.9,=981年,P =.096,φ_c= 0.090)。相反，70.0%(594/848)赞成健康数据共享的参与者认为研究人员在每次使用数据时征求同意并不重要(χ²₄n = 26.4,=981年,P <措施,φ_c= 0.164)。赞成健康数据共享的参与者中，74.8%(634/848)不赞成获得代表患者使用其数据的代表的批准(χ²₄n = 10.4,=981年,P =03,φ_c= 0.103)。此外，受教育程度与设立独立委员会处理查阅资料要求(χ²₆n = 26.9,=968年,P <措施,φ_c= 0.167)。通知患者和公民他们的健康数据将被重新使用也与教育水平显著相关(χ²₆n = 19.5,=968年,P =.003,φ_c= 0.142)。

我们进一步发现，能够决定共享数据的条件与随时删除健康数据的可能性有积极和强烈的关联。高度安全的数据库和数据访问前的研究人员可靠性检查也与能够决定共享健康数据的条件密切相关(见表S4)多媒体附件2)。此外，62.4%(455/729)倾向于决定数据共享条件的人赞成对滥用进行制裁。然而，81.6%(595/729)的参与者认为，将使用其健康数据的研究结果告知患者或公民并不重要。同样，63.5%(463/729)的参与者认为允许研究人员仅在预先批准的时间段内使用健康数据并不重要。每次使用数据时征求同意(450/ 729,61.7%)和再次使用数据时通知患者(441/ 729,60.5%)也被那些更愿意决定数据共享条件的人认为不重要。看到表5有关详细概述。

病人和公众参与健康数据共享的作用

我们询问了参与者对患者参与的看法，我们将患者参与定义为通过与患者交谈而不是谈论患者进行的研究。大约一半(466/987,47.2%;模式1)受访者曾听说患者参与健康研究。较小的群体曾参与患者和公众参与的活动，如参与审查委员会或咨询小组(214/987,21.7%;大多数参与者认为每个患者和公众参与健康数据研究的作用很重要。具体而言，40.3% (383/951;中位数4,IQR 3-5)认为相当重要的31.4%(299/951)认为患者和公众参与了关于同意和提供健康数据使用信息的选择极其重要的。考虑参与评估卫生数据共享请求相当重要的39.3% (362/921;中位数4,IQR 3-4)和极其重要的21.4%(197/921)的参与者。对参与选择哪些研究问题与医学科学相关进行了评判相当重要的38.8% (361/931;中位数4,IQR 2-4)， 35.4% (330/931;中位数4,IQR 2-4)认为如何选择使用健康数据进行研究。略少(292/949,30.8%;中位数4,IQR 3-4)考虑了患者和公众参与传播研究结果的选择相当重要的。中表S5所示多媒体附件2详细的描述结果。

对患者和公众参与活动的认识和参与与更愿意分享健康数据显著相关(见表6)。此外，(低于)中等或高中教育程度的受访者对患者和公众参与的意识明显较低(χ²₁₂n = 52.1,=968年,P <措施,φ_c= 0.164)。

共享健康数据的意愿低与3种患者和公众参与角色的重要性显著相关(见表S6)多媒体附件2)。当健康数据共享受到青睐时，参与做出同意选择和提供信息的重要性下降。我们观察到参与评估数据共享请求和传播研究结果的重要性同样下降。此外，较低的教育水平与参与研究问题选择的重要性显著相关(ρ= -0.103, n=913年,P =.002)以及如何进行健康数据研究(ρ= -0.148, n=193年,P <措施)。患者和公众参与评估健康数据共享请求(ρ= -0.089, n=903年,P =.007)和传播研究成果(ρ= -0.189, n=931年,P <.001)也被教育水平较低的人认为更重要。此外，对于曾经听说过患者和公众参与健康研究的参与者来说，患者和公众参与角色的重要性显著更高。但在参与传播研究成果方面却并非如此(见表S7)多媒体附件2)。

讨论

主要研究结果

在本次患者和公众对数据密集型卫生研究治理的看法调查中，受访者非常赞成分享他们的健康数据用于科学卫生研究。然而，根据文献[8，14]，我们的研究结果表明，对数据密集型卫生研究的支持不是无条件的。人们需要额外的控制手段。以各种政策和措施的形式，在个人一级以及在治理的集体一级都需要控制。

在隐私方面，匿名数据共享是最受欢迎的，而对它的要求要低得多。相反，匿名的健康数据共享在更大程度上受到了青睐。进一步的分析显示，那些支持健康数据共享的人对匿名的态度更为宽容。相反，绝大多数反对健康数据共享的人认为匿名是必要条件。这与之前的研究一致，表明匿名化是支持健康数据共享治理的一个重要因素[15，20.，36]。去身份识别对隐私很重要，但在总体上也是一种数据安全形式。然而，在实践中推行去身份识别的可行及可取方法，有不同的意见[4]。此外，保障保密性和健康数据安全的“默认”标准仍然是一个讨论的话题[8，36，37]。通过指出假名的可接受性和可取性，我们的发现为这场辩论提供了进一步的投入。我们的发现质疑匿名化仍然是围绕数据去识别的讨论中一个突出的方法。此外，这突出了在实践中探索技术和法律可能性的重要性，以便可以将假名数据共享作为研究健康数据的一种前进方式[38，39]。

我们研究的参与者认为，所有有相关研究问题的研究人员或组织都应该有权访问他们的数据。这与限制公共或非营利研究人员或组织访问数据的做法相违背，后者通常是首选的做法。此外，我们的研究结果指出，那些反对健康数据共享的人只在更大程度上倾向于让公共或非营利研究人员或组织访问。这证实了追求集体或公共利益会导致对卫生数据共享和研究的更大支持[8，22，29]。特别是，我们的研究结果详细说明了提供保修如何有助于维护支持。最重要的是，公共利益的保证不一定仅限于政府、公共或非营利研究人员获取健康数据。相反，应更多地注意如何阐明研究目的的相关性，从而满足支持共享卫生数据的条件。究其核心，这要求研究人员和参与者首先共同阐明是什么使研究目的具有相关性。

我们的研究结果证实，私人使用共享健康数据不利于支持和愿意参与数据密集型健康研究，因为它往往伴随着利润动机。这证实了之前商业参与和数据使用动机之间的联系，这些联系被认为是不可取的[8，14，17-19]。随着数据密集型卫生研究领域公私合作的增加，应通过解决研究问题对患者和公众的社会相关性来寻求再平衡。从患者和公众的角度确定什么有助于研究问题和实践的相关性将提供一个有前途的前进道路。

我们区分了两类被认为在管理数据密集型卫生研究方面很重要的政策和措施。首先，在个人层面上，强烈建议对参与者的健康数据进行个人控制。这与之前的见解一致，揭示了参与者希望对整个数据研究过程有更大的控制[14，27，29，40]。因此，我们的研究结果加强了目前对个人控制对研究健康数据共享重要性的理解[8，17，18]。例如，要求研究人员在每次使用数据时都应征得同意，并使参与者能够决定哪些研究人员可以使用特定类型的数据以及用于哪些研究项目。

然而，参与者对个人控制的重视远远超过简单地、仅仅是预先给予知情的具体同意的做法。我们的研究结果强调，个人控制应该被理解，并且可以比我们所熟悉的特定形式的控制更广泛地付诸实践。除了“同意”等传统和传统的道德要求外，个人控制还包括一些不那么传统的手段，以赋予参与者权力[22，23，29]。他们可以有机会审查谁使用了他们的数据，以及他们的数据是如何被使用的。然而，加强个人控制远没有那么重要，因为人们更倾向于共享健康数据。这强调了目前对在数据密集型卫生研究中建立信任的条件的重要性的认识[8，14，21，41]。我们的研究结果支持了这样一个假设，即伦理要求和治理政策建立了研究机构和数据共享实践的可信度[5，6，17，18]。因此，它们对于获得患者和公众更大的信任至关重要[6，14，28]。

第二类被认为重要的政策和措施位于集体治理层面。目前的观点认识到，治理政策和措施加强了透明度并产生了负责任的行为，这对问责制和可信度很重要[8，14，18，29，42，43]。我们的研究结果指出，治理政策和措施被认为是有价值的，因为它们加强了参与者控制健康数据共享的可能性。治理将对卫生数据研究的控制水平提高到集体的控制水平。在大规模健康数据研究中，这一飞跃有助于建立超越个人研究参与者所面临限制的透明度和可信度。

除了证实先前的见解外，我们的发现还进一步说明了治理政策和措施可能是什么样子。我们强调，这种类型的治理实现了执行功能，因为它形成了一个清晰和一致的框架，可以在此基础上建立信任。有了这样一个框架，就可以澄清数据滥用和忽视责任的后果。这说明参与者认为有必要制定严格的保障措施、措施和政策。制裁可用于划定卫生数据研究中可允许性的边界，因为数据的用途受到质疑，不确定性普遍存在[8，18]。

我们的研究结果强调了患者和公众参与的相关意识与参与数据密集型卫生研究的意愿之间的关系。在治理中扩大病人和公众参与的作用尤其需要注意。这证实了适当和有意义的患者和公众参与是增加信任的重要方式，因为它促进了更好的相互理解和更开放的研究过程[8，12，27，44]。看到表7关于讨论的要点和关键要点的概述。

将个人层面的控制与集体治理层面的控制进行比较，后者更为突出。实施此类政策和措施有助于建立明确的治理框架，为患者和公众提供支持数据密集型卫生研究所需的条件。需要采取各种政策和措施，以确保对健康数据的正确用途、使用和保护的信任。应该制定保护数据库安全的政策要求。必须实施制裁数据滥用的措施。最后，应该纳入对研究人员的可靠性检查。

优势和劣势

我们采用的有目的抽样策略排除了对我们的发现的直接概括。这意味着我们必须谨慎地在更广泛的人群背景下解释这些发现。这项研究的结果可能代表了患者和公众倾向于患者倡导的偏好，因为传播是由欧洲心脏网络促进的。此外，研究人群中老年群体、男性和荷兰居民的比例过高。大多数受访者已完成职业教育或拥有专业资格。此外，他们被认定为患者。然而，这些特征与我们抽样的心血管疾病患者和公众的预期相符。我们的样本和调查结果似乎代表了这一群体。此外，由于教育水平与几个因变量显著相关，需要说明这一背景变量在结果中的作用。进一步的研究可以从系统、概率、分层或队列抽样方法中受益。 Doing so would forestall limitations of population diversity and facilitate generalization to a broader population of patients and publics. These factors may have contributed to more positive tendencies in preferences and slightly stronger associations between variables. However, they were unlikely to have strongly distorted the findings, such as changes in positive versus negative distributions, or the direction of associations.

我们应该谨慎地对我们的结果进行定性的解释。我们采用的定量方法只能提供有限的方法。未来关于患者和公众对数据密集型卫生研究治理偏好的研究可以受益于采用定性方法。进行访谈或焦点小组有助于更丰富地描绘我们发现的偏好的动机和原因。混合方法方法，如顺序解释设计，可以提供有趣的见解，通过三角量化和定性方法在这一领域的调查。

结论

政策和措施对于管理数据密集型卫生研究和建立信任至关重要。本研究的结果指出，应该更多地关注患者和公众在集体治理层面上对控制的偏好，而不是迄今为止所认识到的。这证实了缓慢但稳步的转变，即了解支持数据密集型卫生研究的条件，以实施治理政策和措施。我们的研究结果进一步巩固了治理的功能，即建立在支持数据密集型卫生研究的条件之上，并进一步提高了数据密集型卫生研究的可信度。这与作为建立欧洲卫生数据空间一部分的筹备发展相呼应[10，11]。

我们建议未来的研究探索患者和公众在数据密集型卫生研究治理的集体层面上对控制的意义创造和解释。未来的研究需要解决如何根据支持卫生数据共享和研究的条件，在实践中制定具体的治理政策和措施。制裁数据滥用是一种需要更详细研究的策略。我们将数据滥用描述为试图将匿名健康数据追溯到个人身份，但患者和公众究竟将什么视为数据滥用仍然不透明。这是制定政策需要解决的一个关键问题。需要进一步研究对数据滥用采取何种类型的制裁是适当的，并需要获得信任。研究人员可靠性检查的发展，以及在什么条件下应该成立独立的评估委员会，也需要进一步研究。了解研究参与者、公众和专业人员的观点对于建立数据密集型卫生研究管理的临时固定点至关重要。